Препарат, розроблений в рамках генної терапії, отримав схвалення від Управління по санітарному нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA), стаючи другим у своєму роді для лікування спінальної м’язової атрофії. Препарат, який має назву Zolgensma і виробляється фармацевтичним гігантом Novartis, може встановити новий рекорд за вартістю, коли його гранична ціна оцінюється від $1,2 до $5 млн.
Цей інноваційний засіб став другим затвердженим лікарським препаратом для лікування важкої хвороби, яка раніше вважалася невиліковною, першим був препарат під назвою спінраза, за який пацієнти також сплачують велику суму – $750 000 за дозу. До введення цих ліків в практику лікування компанії, такі як Biogen, боролися з важкою спінальною м’язовою атрофією без ефективних засобів.
Засновники препарату планують його продаж за високі ціни, але це викликає обурення, оскільки пацієнтам і їх родичам відсутні ефективні механізми для контролю цін на медикаменти в США та в інших країнах. Крім того, компанії Novartis і Biogen знаходяться в процесі конкурентної боротьби, що може визначити майбутні ціни на рідкісні медичні препарати.
Необхідно врахувати, що вартість лікарського засобу залежить від попиту на нього. Ліки, які призначені для лікування широкого спектру захворювань, можуть мати доступ до великої аудиторії та бути доступними, у той час як препарати для рідкісних хвороб, як правило, мають високу вартість. Фармацевтичні компанії, інвестуючи значні кошти у дослідження, намагаються відшкодувати витрати через встановлення високих цін на свої інноваційні препарати, враховуючи ризики та витрати, пов’язані з розробкою та випробуванням нових медичних засобів.
